Arzneimittel für seltene Leiden werden zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt. Sie werden auch „Waisen“genannt. Es scheint, dass wenn die Krankheit selten ist, es schwierig ist, ihr zu begegnen.
Ein Paradoxon ist tatsächlich am Werk. Trotz der Seltenheit gibt es insgesamt viele Patienten mit solchen Diagnosen. In europäischen Ländern gibt es beispielsweise 30 Millionen von ihnen, dh etwa jeder 15. Mensch leidet an einer seltenen Krankheit. Für ihre Behandlung sind spezielle Medikamente vorgesehen.
Registrierung von Arzneimitteln für seltene Leiden
Diese Medikamente durchlaufen in der Regel den gleichen Produktions- und Zulassungsweg wie konventionelle Medikamente. Aber sie erh alten einige Vorteile, die Hersteller ermutigen, in ihre Entwicklungen zu investieren.
Regierungseingriffe zur Unterstützung der Produktion erfolgen auf vielfältige Weise: Steuererleichterungen und Anreize, vereinfachter Zugang zum Binnenmarkt, Entwicklungssubventionen, erweiterte Marktexklusivität.
Wer vergibt den Status
Orphan-Drug-Status zugewiesenArzneimittel durch den Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden, Europäische Arzneimittel-Agentur. Dann von der Europäischen Kommission genehmigt. Erst danach wird die Meldebescheinigung ausgestellt.
Anforderungen
Damit ein Antrag auf Waisenstatus genehmigt werden kann, muss er die folgenden Anforderungen erfüllen:
- Sollte zur Diagnose, Behandlung oder Vorbeugung einer lebensbedrohlichen oder chronischen Krankheit verwendet werden.
- Die Krankheit sollte nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der Europäischen Union betreffen, oder es sollte unwahrscheinlich sein, dass der Verkauf eines pharmazeutischen Produkts die für seine Entwicklung erforderlichen Kosten deckt.
- Es gibt keine geeignete Methode zur Diagnose, Behandlung oder Vorbeugung der Krankheit oder, falls sie entsteht, sollte das betreffende Medikament Patienten mit einer solchen Krankheit helfen.
Auf der Ebene des Gesetzes
In Russland wurde Ende März 2010 der Gesetzentwurf „Über die Zirkulation von Arzneimitteln“verabschiedet, der eine staatliche Regulierung der Preise für als unentbehrlich geltende Arzneimittel vorsieht. Gleichzeitig fehlte in der endgültigen Fassung die Erwähnung der sogenannten Orphan Drugs. Eine solche Änderung verschwand nach der ersten Korrektur durch die Staatsduma aus dem Gesetz.
Aus diesem Grund haben sich mehrere Dutzend gemeinnützige Stiftungen zusammengeschlossenin einer Ansprache an den russischen Präsidenten. Sie baten darum, den Verkehr mit Arzneimitteln für seltene Leiden zu legalisieren und das Regime für deren Einfuhr und Registrierung im Land zu vereinfachen.
Daraufhin wurde auf der Website des Gesundheitsministeriums eine offizielle Erklärung veröffentlicht. Damit wurde das Verfahren zur Einfuhr solcher Medikamente vereinfacht. Jetzt sind es nicht mehr als 5 Tage.
Einfuhrgenehmigung für den persönlichen Gebrauch wird in elektronischer Form mit digitaler Signatur ausgestellt. Dank dessen müssen Patienten aus abgelegenen Regionen nicht die Hauptstadt besuchen und in den Büros Schlange stehen, um eine Erlaubnis zu erh alten.
seltene Krankheiten
Beispiele für seltene Krankheiten sind:
- Mukopolysaccharidose. Erbkrankheit in schwerer Form, die Stoffwechselstörungen betrifft. In Russland werden jedes Jahr durchschnittlich etwa 15 Menschen mit dieser Krankheit geboren.
- Hämophilie. Eine erbliche Pathologie, bei der ein Mangel an einem Blutgerinnungsfaktor diagnostiziert wird, der den Prozess verlangsamt. 8.000 Patienten wurden in Russland registriert.
- Chronische schleimige Candidiasis. Der Erreger ist ein Pilz der Gattung Candida. Tritt normalerweise bei Kindern unter 18 Jahren auf.
Darüber hinaus umfasst diese Liste Mukormykose, Zygomykose, Thymom, malignes Weichteilsarkom, zystische Fibrose, Hyperprolaktinämie, Rett-Syndrom, Colitis ulcerosa, Majid-Syndrom, Aniridie. Dies sind nicht die einzigen seltenen Pathologien – ihre Liste ist viel länger.
Liste beliebter Drogen
Die bekanntesten Orphan Drugs für Krankheiten sind:
- "Soliris". Der Wirkstoff ist Eculizumab. Das Medikament ist ein Immunsuppressivum. Anwendungsgebiete - atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom sowie paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie. Zu den Kontraindikationen gehören das Tragen von Neisseria-Meningitiden, aktive Infektionen, fehlende Impfung, schwere Leber- und Nierenerkrankungen.
- "Enplate". Der Hauptwirkstoff ist Romiplostim. Das Medikament wird bei idiopathischer thrombozytopenischer Purpura verschrieben.
- "Elapraza". Der Hauptbestandteil ist Idursulfase. Das Arzneimittel wird bei Mukopolysaccharidose Typ 2 verschrieben.
- "Trucklear". Der Hauptbestandteil des Medikaments ist Bosentan. Es wird bei pulmonaler Hypertonie eingesetzt.
- "Enbrel". Das Medikament enthält Etanercept. Es wird bei juveniler Arthritis mit systemischem Beginn verschrieben.
- "Mal sehen." Der Wirkstoff ist Galsulfase. Das Tool wird bei Mukopolysaccharidose des vierten Typs verwendet.
- "Actemra". Enthält Tocilizumab. Es wird bei juveniler Arthritis mit systemischem Beginn verschrieben.
- "Revoleyd". Der Wirkstoff ist Eltrombopag. Das Tool wird bei idiopathischer thrombozytopenischer Purpura eingesetzt.
- "Aldazurim". Die Hauptsubstanz ist Laronidase. Es wird bei Mukopolysaccharidose Typ 1 verschrieben.
- "Ilaris". Der Wirkstoff ist Canakinumab. Das Mittel wird bei juveniler Arthritis mit systemischem Beginn eingesetzt.
- "Privigen". SeineDer Wirkstoff ist menschliches Immunglobulin. Das Mittel wird bei idiopathischer thrombozytopenischer Purpura verschrieben.
- "Austausch". Der Wirkstoff ist Agalsidase alfa. Es wird bei Morbus Fabry verschrieben.
- "Exjade". Der Wirkstoff ist Deferasirox. Das Mittel wird bei unspezifischer aplastischer Anämie eingesetzt.
- "Orfadin". Der Wirkstoff ist Nitisinon. Es wird bei Tyrosinämie verschrieben.
- "Adempas". Enthält Riociguat. Es wird bei pulmonaler Hypertonie verschrieben.
- "Opsumite". Enthält Macitentan. Es wird bei pulmonaler Hypertonie eingesetzt.
- "Revation". Enthält Sildenafil. Verschrieben bei pulmonaler Hypertonie.
- "Myozym". Der Hauptbestandteil ist Alglucosidase alfa. Das Medikament wird bei Morbus Pompe eingesetzt.
- "Schleier". Der Hauptwirkstoff ist Miglustat. Es wird bei Sphingolipidosen verschrieben.
- "Ventavis". Enthält Iloprost. Verschrieben bei pulmonaler Hypertonie.
- "Fabrazim". Enthält Agalsidase beta. Es wird bei Sphingolipidosen verschrieben.
- "Volibris". Der Wirkstoff ist Ambrisentan. Verschrieben bei pulmonaler Hypertonie.
- "Ilomedin". Der Wirkstoff ist Iloprost. Das Medikament wird bei pulmonaler Hypertonie eingesetzt.
Diese Liste von Arzneimitteln für seltene Leiden gilt als die beliebteste unter den Medikamenten, die für Krankheiten verschrieben werden.
Kontraindikationen
Medikamente sind wann verbotenerhöhte Anfälligkeit für den Wirkstoff des Arzneimittels sowie bei schweren Formen von Leber- und Nierenerkrankungen. Kinder werden nur nach Erlaubnis des Arztes gegeben.
Schlussfolgerung
Die Liste der Orphan Drugs ist also eine Liste von Medikamenten, die für Krankheiten aus der gleichnamigen Gruppe verschrieben werden. Solche Pathologien gelten als selten.
Für die Entwicklung von Orphan Drugs werden Unternehmen Anreize geboten. Die Registrierung erfolgt wie bei anderen Arzneimitteln, jedoch mit zusätzlicher Bestätigung der zuständigen Kommission.
Was Patienten betrifft, muss daran erinnert werden, dass nur ein Arzt ein Medikament verschreiben sollte. Der Eigenerwerb von Medikamenten wird nicht empfohlen, da er möglicherweise nicht das gewünschte Ergebnis bringt, sondern den Krankheitsverlauf nur verschlimmert.
